Dva druhy léků připravují pro své pacienty pracovníci Fakultní nemocnice v Plzni na hematolo-gicko-onkologickém oddělení, které slouží pacientům z celých západních a části jižních Čech. Patří tak k několika mála nemocnicím v Čes-ké republice, které se rozhodly vyvíjet a vyrábět biologické léčivé přípravky a podstoupily dlouhodobý schvalovací proces u Státního ústavu pro kontrolu léčiv.

„Léky obsahují živé buňky a připravujeme je pro každého pacienta individuálně. Jeden se připravuje z kostní dřeně zdravých dárců. Druhý vyrábíme z krve samotných pacientů,“ vysvětluje docent Daniel Lysák z hematologic-ko-onkologického oddělení.

První lék obsahuje mesenchymální kmenové buňky a slouží k léčbě jedné ze závažných komplikací po transplantaci kostní dřeně od nepříbuzného dárce.

„Jde o reakci štěpu proti hostiteli, kdy se buňky od dárce takzvaně perou s tkáněmi pacienta. Nemocný dostává spolu se standardní léčbou i něco navíc. Není to ovšem tak, že bychom nasadili biologický lék, a pacient vyskočí z lůžka. Má ale větší šanci, že komplikace snáze zvládne a vrátí se do normální kvality života,“ říká primář hematologicko-onkologického oddělení Pavel Jindra.

Lék oddělení využívá přes pět let a dostalo ho už více než třicet pacientů, řada z nich dokonce opakovaně, a celkově se aplikovalo už více než 100 takových na míru připravených buněk.

PREVENCE NÁVRATU

Další lék je úplnou novinkou. Vyrábí se z krve a slouží k prevenci návratu primárního nádorového onemocnění po transplantaci. „Z krve pacienta pěstujeme takzvané NK buňky, imunitně zdatné buňky, které mají za úkol případný zbytek leukémie zničit nebo zabránit, aby se nemoc vracela. První pacient ho dostal v průběhu loňského roku a nyní probíhá léčba druhého nemocného,“ uvádí Daniel Lysák.

Plzeňští lékaři nalezli inspiraci ve světě. „Léky jsme kompletně nevymysleli, ale nechali se inspirovat zkušenostmi ze zahraničí, kde se podobně experimentální postupy také testují,“ zdůrazňuje Pavel Jindra.

„Zaujalo nás, že bychom mohli pacientům pomoci nejen standardními léčivy a procedurami. V našich podmínkách jsme vyvinuli vlastní protokoly výroby a testování těchto biologických léků. Vše bylo možné díky tomu, že máme výborný tým lidí s potřebnými znalostmi a nadšením, dostatečné laboratorní zázemí, výrobní prostory a také podporu od dvou důležitých subjektů. Je to samotná fakultní nemocnice a také Nadace pro transplantace kostní dřeně, která nás podporuje finančně. Vývoj a samotná příprava léků jsou časově a finančně velmi náročné,“ dodává Daniel Lysák.

DLOUHÝ PROCES VÝVOJE

Podle něho je proces vývoje léku dlouhý, trvá třeba i tři roky. Nejdříve se testuje ve zkumavce, sleduje se, jak se buňky chovají, a zjišťuje se, jak nejlépe buňky pěstovat, aby měly co největší potenciál udělat to, co se od nich očekává. Pak se tým učí lék správně vyrobit v množství a kvalitě potřebné pro klinické použití.

Dalším náročným krokem je získání povolení pro výrobu léku od Státního ústavu pro kontrolu léčiv. A teprve pak může začít léčba pacienta, která probíhá v rámci klinické studie. „Není to nic jednoduchého a rychlého, než se k pacientovi nový lék dostane,“ připomíná Daniel Lysák.

V celém postupu sehrává nesmírně důležitou roli laboratoř. „Nicméně ani jeden z projektů by nefungoval bez obrovské spolupráce laboratorních i klinických členů týmu, kteří jim musí věnovat mnoho času také mimo pracovní dobu. Ale fakt, že terapie může pomoci pacientům v jinak obtížně řešitelné situaci, že jim může zvýšit šanci návratu do zcela normálního života, to za celou tu námahu stojí,“ vysvětluje motivaci pracovníků v týmu Daniel Lysák.

V České republice patří hematologicko-onkologické oddělení ve vývoji léků na zmíněné závažné problémy mezi přední pracoviště. V současnosti je jediným v zemi, které nabízí mesenchymální kmenové buňky pro léčbu reakce štěpu proti hostiteli a jediným využívající NK buňky.